بصفته منظمًا أساسيًا لنمو العضلات وتطور المرض، فإن GDF-8 هو حاليًا هدف مهم لعلاج أمراض العضلات الهيكلية والأمراض العصبية العضلية والسمنة والسرطان. يعد SRK-015 (Apitegromab) من Scholar Rock عقارًا ممثلاً في هذه الفئة. SRK-015 هو جسم مضاد أحادي النسيلة بشري بالكامل يرتبط بخصوصية عالية بـ Pro-GDF-8 أو Latent GDF-8 البشري دون الارتباط بـ GDF-8 الناضج وعوامل النمو الأخرى ذات الصلة الوثيقة. إنه يثبط GDF-8 قبل إطلاقه، مما يوفر انتقائية عالية وآثار جانبية ضئيلة. يخضع SRK-015 حاليًا للتجارب السريرية للمرحلة 3 (NCT05156320) لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) وهو أول علاج محتمل موجه للعضلات لضمور العضلات الشوكي. يستهدف RO7204239 (GYM329، RG6237) من شركة Roche الميوستاتين الكامن ويتم اختباره للكشف عن SMA (NCT05115110) واعتلال العضلات الوجهي الكتفي العضدي (NCT05548556).
